”Patienter som lider av sickle cell disease kräver mycket sjukvård, Det gör att försäljningspotentialen för ett effektivt läkemedel mot sjukdomen kan uppgå till över en miljard dollar, säger Christina Herder, vd för Modus Therapeutics.
Publicerad 28 nov 2016
Svenskt bolag i täten mot kronisk blodsjukdom
Behovet ökar snabbt
Läkemedelsbolaget Modus Therapeutics har nått långt med att ta fram ett nytt läkemedel mot en i Sverige hittills relativt okänd blodsjukdom. Marknaden växer snabbt och Modus, som har Karolinska Development som en av huvudägarna, kan bli först i världen med att få fram ett effektivt läkemedel mot den svåra sjukdomen.
Modus Therapeutics har, tillsammans med forskare från såväl Karolinska Institutet som Uppsala universitet, utvecklat läkemedelskandidaten sevuparin. Det tänkta användningsområdet för sevuparin är en ovanlig sjukdom, och läkemedelskandidaten har därför erhållit särläkemedelsstatus i både EU och USA.
– Det handlar om behandling av sickle cell disease. Det är en svår livslång sjukdom som bland annat förekommer i USA, Europa och Mellanöstern och som till följd av ökad migration kan förväntas bli allt vanligare också i vår del av världen, berättar Christina Herder, som är vd för Modus Therapeutics.
Svår blodsjukdom utan effektiv behandling
Sickle cell disease (SCD) är en ärftlig blodsjukdom, med både akuta och kroniska besvär, som drabbar miljontals människor världen över. De akuta besvären är svår smärta som ofta kräver intensivvård. Över tid ger sjukdomen progressiva skador på livsviktiga organ och en för tidig död.
– I dag finns ingen effektiv behandling mot SCD. De behandlingar som används begränsas till att lindra den svåra smärta som sjukdomen ger upphov till. Ofta används morfin eller andra liknande starka smärtstillande medel, säger Christina Herder.
Det finns ingen behandling som påverkar den underliggande orsaken till smärtan, vilket också är det som på sikt orsakar organskador och den förkortade livslängden hos dessa patienter.
Försäljningspotential på många miljarder dollar
– Det finns i dag cirka 100 000 patienter i USA och 40 000 i Europa. Dessa patienter kräver mycket sjukvård, vilket gör att försäljningspotentialen för ett effektivt läkemedel kan uppgå till över en miljard dollar, säger Christina Herder.
Hon poängterar emellertid att det är långt ifrån enbart de ekonomiska aspekterna som driver bolaget.
– Allra mest handlar det om den förbättrade livskvalitet som vi kan ge patienterna, säger hon, och tillägger:
– De återkommande skoven med svår akut smärta och många komplikationer som de här patienterna drabbas gör att de har svårt att leva ett normalt liv.
Sevuparin nu i klinisk fas II
Läkemedelskandidaten sevuparin har hittills testats i två kliniska prövningar, med fokus på att visa att det är säkert och tolererbart. Modus rekryterar för närvarande patienter inlagda på sjukhus i en klinisk fas II-studie. Studien genomförs i flera länder, däribland Turkiet, Nederländerna samt länder i Mellanöstern. Målet med studien är att visa att behandling med sevuparin kan avsluta krisen snabbare. Resultatet från denna fas II-studie förväntas vara klart under första halvåret 2018.
Medan denna produkt är tänkt för användning för patienter som är inlagda på sjukhus så är Modus på väg att även utveckla en produkt för hemmabruk. Meningen är att patienten då ska kunna använda den själv. Genom att patienten kan påbörja behandlingen i ett tidigt skede av den akuta krisen så kan intensivvård på sjukhus undvikas. På sikt kan den tidiga medicineringen också leda till att de långsiktiga komplikationerna minskar.
– Produkten för hemmabruk ligger helt i linje med vår ambition att ge patienterna en högre livskvalitet, säger Christina Herder, som berättar att en fas II-studie med produkten för hemmabruk är planerad att starta hösten 2017.
– Modus är därför inget enproduktsbolag. Utvecklingsprogrammen utgår visserligen från samma läkemedelskandidat och ska användas mot samma sjukdom, men de har helt olika profil. De är till stor del oberoende av varandra, vilket innebär att om den ena av någon anledning skulle misslyckas så kan vi gå vidare med den andra, påpekar Christina Herder.
Sevuparin är skräddarsydd från heparin, ett väl beprövat läkemedel
Det finns också andra faktorer som Christina Herder menar drar ned riskerna i Modus.
– Framförallt är det att sevuparin är en utveckling från heparin, som är en typ av läkemedel som har använts under decennier i sjukvården. Heparin anses som mycket säkert, säger hon.
Christina Herder vill också föra fram det sätt som behandlingen sker på.
– Det handlar om en visstidsbehandling på cirka en vecka. Det gör att riskerna för biverkningar minskar, och omfattningen av dokumentation är mindre än för kroniska behandlingar, berättar hon.
Samarbeten med andra läkemedelsbolag att vänta
För att marknadsföra sevuparin behöver Modus en stark och helst global kommersiell samarbetspartner. Då bolaget erhållit klassificering som särläkemedel i både USA och EU, finns även möjligheten att på egen hand gå vidare med kliniska fas III-studier. Särläkemedelsstatusen innebär vissa klara fördelar när det gäller exempelvis genomförandet av kliniska studier.
– Vi behöver inte rekrytera lika många patienter i vårt utvecklingsprogram, vilket gör att vi kan gå fortare fram, förklarar Christina Herder,
Modus har ansökt om patentant för sevuparin i stora delar av världen.
- Fakta – Sickle cell disease (SCD)
- Sickle cell disease (SCD) är en ärftlig sjukdom med en förändring i det protein, som ger de röda blodkropparna dess färg och transporterar syre (hemoglobin, Hb) till kroppens olika vävnader. Besvären hos SCD-patienter orsakas av blodflödet blockeras, vilket minskar transport av syre till livsviktiga organ. Detta är grundorsaken till den svåra smärtan, som kommer i skov, och de långsiktiga skadorna på organen, till exempel lungor, mjälte och njurar. Sevuparin har potential att återställa blodflödet.
- SCD är recessiv, vilket innebär att anlagen måste nedärvas från båda föräldrarna för att sjukdomen skall bryta ut.
- Anlaget för SCD är vanligt förekommande i de geografiska områden där malaria historiskt haft sin spridning. Detta betyder att sjukdomen är vanligast i Afrika, Mellanöstern, Indien och runt Medelhavet. Bärare av arvsanlaget för sicklecellsanemi har ett visst skydd mot de svåraste formerna av malaria.
- Den ökade migrationen gör att SCD ökar i både USA och Europa. I USA är det den vanligaste ärftliga blodsjukdomen och vårdkostnaderna för SCD uppskattas till mer än 1 miljard dollar.
- Modus Therapeutics är i dag ett onoterat bolag. Är du intresserad av mer information och att komma i kontakt med bolaget, klicka här.
Prenumerera på Investerarbrevet:
Som prenumerant får du varje månad Investerarbrevet samt inbjudningar till våra event och erbjudanden från våra samarbetspartners. Investerarbrevet produceras av Laika Consulting. Läs om hur Laika Consulting behandlar personuppgifter här!